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汪洋:藥物創新的價值取向
2021-09-15

 “創新”一直都是社會發展中最關注的話題之一,在科學技術領域更是如此,已經提升到“創新是引領發展的第一動力,創新就是發展就是未來”的高度。隨著2015年國家藥品監管部門的係統化改革、各地強有力的人才政策,本土的傳統醫藥生產研發企業和海外歸來的科學家爆發了新藥研發的熱情。但是,相對薄弱的新藥研發基礎和大量積聚的資本,催生過度競爭幾乎是必然。這也使得國內真正創新的上市藥品依舊是寥寥可數,能走向全球市場的更是鳳毛麟角。與此同時,一邊是國內藥企“內卷”式的白熱化競爭,另一邊是“用創新藥走出國門”的呼聲僅停留在口號上。

 

醫藥行業的創新未來

創新藥從具體操作上又可以分成三種主要的模式:一、“me-too”路徑,作用於相同靶點,結構類似,其藥效和同類首創藥物相當,屬於“仿中有新”。這種方法投資少,周期短,成功率高;二、“me-better”路徑屬於跟進式創新藥,同樣作用於相同靶點,結構類似,但是比同類首創藥物更具有質量優勢。這種方法成本較少、風險可控、成功率較高;三、“First-in-classFIC”路徑,就是首創新藥。這需要依托大量重大科研成果,基於新的藥理機製,作用於新靶點和擁有全新的分子結構,具有領先的藥效作用和臨床價值。FIC藥物開發需要大量的原始創新,投資巨大,周期長,風險高。醫藥研發機構也能夠通過迭代研發的me too,並經過臨床驗證成為me better。而隨著藥物分子形式越來越多樣化,對傳統老靶點的理解和深入研究同樣可以研發出“FIC”的產品。“FIC”根本是領先的臨床價值,因此創新和“FIC”很顯然是不同的兩個事情。

薄弱的新藥研發基礎導致我國的創新藥物靶點、分子母核研究非常集中,“me-too”路徑項目紮堆,創新存在很嚴重的同質化問題。這種同質化的創新藥實際上是在與仿製藥在成本、價格層麵競爭,相似的臨床療效又導致在市場競爭中明顯處於劣勢。72日,國家CDE發布了《以臨床價值為導向的抗腫瘤藥物臨床研發指導原則(征求意見稿)》,確定了以臨床價值為導向、實現患者獲益最大化的新藥研發精神。這從政策法規層麵糾正了藥企在同靶點競爭過度的現象,規範了重複無效的研發,促進了醫藥企業資源配置。

 

“以患者為中心”是老生常談,但確實很重要

怎樣避免創新中的同質化?推動醫藥行業真正的新藥創新?新藥研發的價值導向起著非常重要的作用。希波克拉底誓言是每一位醫學生步入醫師行業所宣的誓言,其中寫道“首先考慮病人的健康和幸福……按照良好的醫療規範來踐行我的職業……造福患者和推動醫療進步”。這樣的誓言適合每一位從事醫療領域各個環節的所有人,而不僅僅是醫生。這樣的價值取向也遠遠不止是一種情懷、一種格局,更多的是一種責任。因此,研發科學家們在新藥研發的“立意”之初就應當明確以更優異的臨床價值為目標,更應該“以終為始”去做創新。我們必須摒棄以規避專利為目的的藥物分子改造,不盲目模仿、紮堆以投機取巧。

這並不是說傳統成熟的藥物靶點、分子結構碰不得,非得死磕出全新的東西來。例如抗腫瘤藥物的CD20HER2等靶點,通過根據不同的結構表位設計、不同的藥物結構形式創新,曆經30年仍然不斷有突破性的藥物出現。歸其原因,是研發人員對靶點不斷深入的理解和不同技術的持續拓展,從而引領了整個領域的發展。我國醫藥基礎研究相對落後,同時臨床研究轉化率不高,當前基於me too的創新依然是主流。因此,從事醫藥研發的科學家更該加強對技術的深耕,在某一細分領域、細分技術上的深耕,構築技術門檻,打造核心競爭力。同時,加強縱深的研究,在臨床價值上把不斷超越現有的治療藥物作為目標和價值導向。

 

做藥物創新時必須是堅定的“長期主義”者

一個FIC創新藥的問世,傳統概念是“1010億美元”,事實上現在需要更長時間和更大投入。對於醫藥研發企業而言,完全創新的新藥研發投入巨大、風險巨大。不少醫藥公司市值甚至還抵不上一個FIC藥物的研發成本。另外,不少行業投資人也趨於保守的態度,認為做完全的新藥成功率太低,搞不好賠得傾家蕩產,不如退一步做個me too的跟隨者以求穩。這也促進了熱門研發靶點的賽道極其擁擠,在腫瘤治療領域尤其突出。例如PD-1/PDL-1信號靶點,近年來大家一擁而上,有八九十家涉足研發的企業,可以查到的在研項目有180多個。我們不禁要思考這麽些藥物開發出來後,麵對怎樣的同質化競爭?能有多少市場多少利潤?

在當前新藥研發初期,我們對多數大適應症已經基本達成國產替代。這時要求多數藥企都做FIC,可能條件上並不具備,技術上、資金上、管理能力上都還要加強。因此,針對市場規模足夠大的藥品做仿製藥、做me too不僅能滿足更多患者的需要和選擇,也提高了藥品可及性。但是我們醫藥企業不僅僅要會模仿,更要會創新。通過做仿製、做me too為醫藥企業“造血”,來支持和推動新藥的研發,因為藥物創新需要很長的周期,需要有資金保障。醫藥研發企業的價值導向應當是通過藥物創新去填補“未被滿足的臨床需求”,開發出更安全、更有效、更方便的好藥。這樣才能提高企業的整體研發水平,才能提高企業競爭力。

此外,藥物創新需要接近十年甚至更久才能成功。例如全球藥王阿達木單抗,開始於劍橋抗體技術公司與BASF生物研究公司1993年底的聯合研究,至200212月才以治療類風濕性關節炎上市,直至20149FDA才批準第8個適應症-兒科克羅恩病。這就需要我們醫藥研發企業在做藥物創新時必須是堅定的“長期主義”者,不追求盲目短期利益,摒棄急功近利的思想,沉下心來深耕技術,真正以臨床價值為導向和實現患者獲益的最大化為目標。隻有這樣才有可能使得企業創製出更多更好的藥物,才能實現企業的長期可持續發展。

我們都看到技術創新僅是藥物創製的一部分,藥物創新更不是企業可以憑一己之力能夠達成的,也不是資本集中投入就能快速提升、領先全球的。它需要整個基礎科研的持續深入和轉化,需要全社會的投入和支撐。眾多專業學科、社會資本、專利製度及政府監管等整個社會體係、每個環節的配合在藥物創新中起了更大的作用。例如藥品定價,社會應當給予企業一定自主權,應能接受創新藥的合理價格,不能簡單用藥品是否“質優價廉”來評判企業。我們可以接受來自“特殊”地點的礦泉水高出其他產品數倍甚至數十倍的價格,為什麽要求需要成百上千科學家花費十數年的精心鑽研、企業家投入數十億資金研發出來的創新藥應當與質量、療效低於它的產品有類似的價格呢?做創新藥難以盈利,做創新藥不能讓企業完成造血自主循環,而一味地降低創新藥的價格明顯會阻礙藥物創新。這也潛移默化的形成企業新藥創新明顯集中在患病人群多、用藥時間長、市場規模大的疾病領域。

2018522日國家相關部委聯合公布了《第一批罕見病》名單,共涉及121種疾病。全球罕見病患者有3億多,其中在中國超過3000萬。而多種因素導致我們在罕見病藥物研發上明顯落後,即使有藥可用也絕大部分完全依賴進口。因此我們要給予研發企業更多的空間、更有力的支持,引導醫藥研發企業關注這些患病人數少、市場規模小,但是有巨大社會價值的領域。減輕患者負擔不應僅僅是降低治療費用、降低藥品價格,更應該是整個社會鼓勵、幫助、扶持企業開發出更有效、更安全的新藥。

藥物創新是全麵的創新,在新藥研發全過程、全價值鏈的創新無處不在,需要醫藥研發的科學家、醫藥研發企業、整個社會的參與。雖然藥物創新並非能一蹴而就,需要一個長期的過程,但是隨著各項政策製度的完善和引導、社會對於藥物研發的支持,在醫藥研發企業和科學家們對技術持續推動和深入研究下,我們相信將會有更多符合社會價值、具有更高臨床價值的創新藥問世。

 


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